تحقیقات جدید نشان میدهد که یک درمان آزمایشی با دوز واحد میتواند به طور قابل توجهی کلسترول بد (LDL) را کاهش دهد. این درمان که CTX310 نام دارد، با استفاده از فناوری ویرایش ژن CRISPR طراحی شده و هدف آن ایجاد تغییرات دائمی در ژنها برای کاهش سطح LDL در خون است.
کلسترول بد در خون میتواند منجر به تجمع پلاک در شریانها و افزایش خطر مشکلات قلبی و عروقی مانند حمله قلبی و سکته مغزی شود. عوامل مختلفی از جمله ژنتیک، رژیم غذایی و سن بر سطح کلسترول LDL تأثیر میگذارند. درمانهای موجود معمولاً شامل تغییرات در رژیم غذایی و مصرف داروهای استاتین هستند.
نتایج امیدوارکننده از آزمایش بالینی
در یک آزمایش بالینی که توسط تیمی از کلینیک کلیولند انجام شد و نتایج آن در مجله پزشکی نیوانگلند منتشر شد، CTX310 به عنوان یک درمان ایمن و مؤثر حتی یک سال پس از درمان معرفی شد. محققان گزارش دادند که این درمان با عوارض جانبی کمی همراه بوده و تغییرات پایداری در سطح ANGPTL3 و لیپوپروتئینهای آترژنیک ایجاد کرده است.
در این آزمایش، ۱۵ نفر با مشکلات جدی مرتبط با کلسترول یا تریگلیسیریدها تحت درمان قرار گرفتند. یکی از شرکتکنندگان ۱۷۹ روز پس از درمان فوت کرد، اما محققان تأکید کردند که این مرگ به CTX310 ارتباطی نداشته است. در ۱۴ شرکتکننده دیگر، کاهش سطح کلسترول و تریگلیسیرید ادامه داشته و هیچ عارضه جدی جدیدی گزارش نشده است.
کاهش چشمگیر کلسترول
برای چهار شرکتکنندهای که بالاترین دوز نانوذرات را دریافت کردند، سطح ANGPTL3 به طور متوسط ۷۸.۶ درصد کاهش یافت. همچنین، کلسترول LDL به طور متوسط ۵۲.۵ درصد و تریگلیسیریدها به طور متوسط ۴۷.۸ درصد کاهش یافت. این نتایج اولیه، با وجود نمونه کوچک، نویدبخش هستند و نشان میدهند که این درمان ارزش توسعه بیشتری دارد.
این درمان یکبار مصرف میتواند برای بیماران نسبت به درمانهایی که نیاز به مصرف روزانه یا هفتگی دارند، سادهتر باشد. شرکتکنندگان در این آزمایش به طور خاص انتخاب شدند زیرا دارای اختلالات چربی بودند که به داروهای معمول پاسخ نمیدادند. با این حال، نیاز به آزمایشهای بیشتری برای تأیید قابلیت اجرایی این درمان وجود دارد.
آینده تحقیق
آزمایش فاز 1b در حال حاضر در حال انجام است تا بر اساس یافتههای فاز 1a ادامه یابد. این فاز جدید دوز ثابتی را آزمایش میکند که با بالاترین دوز در فاز 1a که بسیار مؤثر بود، مطابقت دارد. محققان در حال ارزیابی اثربخشی این درمان در گروههای جداگانهای از بیماران با اختلالات چربی خاص هستند.
اگر این روایت برایتان جالب بود، کشف بعدی را از پیشنهادهای پایین انتخاب کنید.